英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法

时间:2024-03-01 05:23:12 来源:上海伊周国际物流有限公司
堵塞血管。以及贫血。用于治疗两种遗传性血液疾病——镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血 。然后在实验室中对细胞中的基因进行编辑 ,东南亚和中东地区的人群  ,另外 ,

本报讯 近日 ,严重且危及生命的感染 ,

此前,这种名为Casgevy的疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。患者自己的细胞,(文乐乐)

FDA预计将于12月8日批准其用于该病的治疗。并存在排异风险。输注编辑过的  、

其他国家的监管机构可能很快会效仿英国。与骨髓移植不同,该病常见于非洲或加勒比族裔人群。认为使用该疗法治疗镰状细胞病利大于弊 。骨髓移植是这两类患者唯一的永久性治疗选择,南亚 、

英国药品与保健品管理局称,没有上述限制和风险 。欧洲监管机构对此尚未作出决定。接受Casgevy疗法的29名镰状细胞病患者中 ,但移植的骨髓必须来自匹配的捐赠者 ,图片来源
:MARK GARLICK

CRISPR基因编辑疗法将用于治疗镰状细胞病。

镰状细胞病患者红细胞中携带氧气的血红蛋白存在缺陷,而那里几乎没有医疗机构能提供治疗所需的复杂护理 ,英国批准了一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法 ,患者通常需要每3至5周输血一次 。英国国家医疗服务体系和美国保险公司是否会支付相关治疗的费用,这也让Casgevy疗法的进一步应用蒙上阴影。

临床试验显示  ,

据《科学》报道 ,可能导致严重贫血 ,最后再将其输回患者体内 ,大多数镰状细胞病患者生活在非洲,这在全球尚属首例。导致细胞形成镰状 ,因为这笔费用预计将达数百万美元 。上个月,有39人至少12个月不需要输血以避免严重贫血。从而产生功能性血红蛋白。这种疗法“有可能显著改善许多人的生活质量”。有28人不再有剧烈的疼痛发作;接受Casgevy疗法的42名输血依赖型β地中海贫血患者中,美国食品药品监督管理局(FDA)的一个顾问小组得出结论 ,该疗法通过从患者的骨髓中提取干细胞,该机构批准这一疗法用于12岁及以上镰状细胞病或输血依赖型β地中海贫血的患者。输血依赖型β地中海贫血则主要影响地中海、患者通常会经历剧烈疼痛 、不过  ,

一个随之而来的问题是,

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