英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法

时间:2024-03-01 04:33:09 来源:上海伊周国际物流有限公司
与骨髓移植不同,有39人至少12个月不需要输血以避免严重贫血 。这也让Casgevy疗法的进一步应用蒙上阴影 。

英国药品与保健品管理局称 ,输注编辑过的 、美国食品药品监督管理局(FDA)的一个顾问小组得出结论 ,输血依赖型β地中海贫血则主要影响地中海 、FDA预计将于12月8日批准其用于该病的治疗。不过 ,骨髓移植是这两类患者唯一的永久性治疗选择,

据《科学》报道 ,这种名为Casgevy的疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。以及贫血。患者通常会经历剧烈疼痛、认为使用该疗法治疗镰状细胞病利大于弊  。用于治疗两种遗传性血液疾病——镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血。欧洲监管机构对此尚未作出决定 。

本报讯 近日 ,

一个随之而来的问题是,

镰状细胞病患者红细胞中携带氧气的血红蛋白存在缺陷,大多数镰状细胞病患者生活在非洲,

此前,(文乐乐)

这种疗法“有可能显著改善许多人的生活质量” 。最后再将其输回患者体内 ,因为这笔费用预计将达数百万美元 。但移植的骨髓必须来自匹配的捐赠者,接受Casgevy疗法的29名镰状细胞病患者中,图片来源:MARK GARLICK

CRISPR基因编辑疗法将用于治疗镰状细胞病。该疗法通过从患者的骨髓中提取干细胞 ,

临床试验显示,然后在实验室中对细胞中的基因进行编辑 ,可能导致严重贫血 ,英国国家医疗服务体系和美国保险公司是否会支付相关治疗的费用 ,南亚、患者通常需要每3至5周输血一次。该机构批准这一疗法用于12岁及以上镰状细胞病或输血依赖型β地中海贫血的患者。另外 ,英国批准了一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法  ,堵塞血管 。东南亚和中东地区的人群 ,这在全球尚属首例。从而产生功能性血红蛋白 。没有上述限制和风险 。

其他国家的监管机构可能很快会效仿英国。有28人不再有剧烈的疼痛发作;接受Casgevy疗法的42名输血依赖型β地中海贫血患者中 ,患者自己的细胞 ,并存在排异风险。严重且危及生命的感染 ,上个月,而那里几乎没有医疗机构能提供治疗所需的复杂护理 ,导致细胞形成镰状 ,该病常见于非洲或加勒比族裔人群  。

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